Sanità, bimba a 6 mesi salvata in Campania con farmaco più costoso mondo. Era affetta da atrofia muscolare spinale

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Sofia, una bimba di meno di sei mesi, è stata curata all’ospedale pediatrico Santobono di Napoli grazie ad una terapia genica particolarmente innovativa contro l’atrofia muscolare spinale Sma. Il farmaco che le è stato somministrato è il più costoso al mondo – 1,9 milioni di euro per singolo trattamento – ed è stato autorizzato in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre. Si tratta, spiegano fonti dell’ospedale, del primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese. Il medicinale si chiama Zolgensma ed è prodotto da Novartis. L’atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro due anni. 

Il farmaco corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia. Questa terapia si basa su un vettore virale reso inoffensivo e utilizzato come navetta per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, permettendo di produrre la proteina mancante in questa malattia. 

 

Grande soddisfazione per il risultato conseguito viene espressa dal governatore della Campania, Vincenzo De Luca, e da Anna Maria Minicucci, commissario straordinario dell’azienda Santobono Pausilipon. Il rapido utilizzo di questo farmaco al Santobono è stato reso possibile grazie ad un eccezionale lavoro di squadra che ha coinvolto il settore farmaceutico regionale, i servizi interni all’Azienda ospedaliera. 

La piccola Sofia è già tornata a casa dopo che sono stati monitorati per una settimana di effetti collaterali connessi alla somministrazione del farmaco. Il padre, Luigi, ringrazia i medici del Santobono che lo hanno sostenuto: “Spero – dice – che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia”.

 

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